Мировое сообщество объявило последний день февраля Днем орфанных (крайне редких) заболеваний. О значимости проблемы в мире говорит то, что из 59 лекарственных средств, одобренных FDA в 2018 году, 34 предназначены для лечения пациентов с редкими заболеваниями, что составляет 56% от всего объема зарегистрированных разработок, сообщила Каспаров.Ru пресс-служба компании "Натива".
По данным "Нативы", в России только 54% пациентов с орфанными заболеваниями получают должное лекарственное обеспечение.
В Москве и Московской области этот процент выше, он достигает 87%, что приводит к стремлению пациентов любым способом переселиться в столичный регион. Обеспечение препаратами пациентов с орфанными заболеваниями идет по двум программам.
Программа "7 ВЗН" финансируется из федерального бюджета, ее средства направляются на лечение пациентов с семью наиболее распространенными и затратными нозологиями, при их лечении препарат устраняет сбой патогенеза наследственного заболевания. С 2019 года ожидается, что по этой программе будут финансироваться еще пять "редких" нозологий.
